Целью клинической эпидемиологии является отбор и систематизация достоверных результаты различных методов диагностики и лечения, разработка и применение методов клинического наблюдения, которые дают возможность делать справедливые заключения, избегая влияния систематических и случайных ошибок. Для исключения систематических ошибок учитывают особенности отбора пациентов. Проводят оценку вмешивающихся факторов. Обязательным является внимание к методам измерения. Случайных ошибок избежать нельзя, но степень их влияния можно оценить количественно с помощью статистических методов. Главный постулат клинической эпидемиологии - каждое клиническое решение должно базироваться на строго доказанных научных фактах. Согласно принципам доказательной медицины в диагностике, лечении и профилактике заболеваний должны использоваться только методы, эффективность которых доказана рационально организованными объективными сравнительными исследованиями.
Исследования, результаты которых можно рассматривать в качестве руководства к действию, должны соответствовать определённым требованиям. Это: правильная организация исследования и математически обоснованный способ рандомизации; чётко обозначенные и соблюдённые критерии включения и исключения из исследования; правильный выбор критериев исхода болезни и эффективности терапии; корректное использование статистических методов обработки данных. Различают экспериментальные (контролированные, с преднамеренным вмешательством) клинические исследования и обсервационные. В экспериментальных - исследователь может контролировать или манипулировать тем фактором, влияние которого на исход болезни подлежит изучению и анализу. При отсутствии этой возможности исследования относят к обсервационным. Последние могут быть ретроспективными и проспективными, которые предпочтительнее ввиду большей точности. По организации обсервационные исследования делятся на одномоментные и протяжённые. К 1-м относят описание случая или серии случаев, ко 2-м - исследование "случай-контроль", когортное исследование.
Обязательным условием хорошо спланированного экспериментального исследования является проведение рандомизации - процедуры, обеспечивающей случайное распределение больных в экспериментальную и контрольную группы. Исследования могут быть одноцентровыми или многоцентровыми, когда в испытания включаются несколько учреждений. Рандомизированные исследования могут быть открытыми и "слепыми" (маскированными). Для внедрения в практику результатов доказательных исследований необходимо чёткое описание категорий пациентов, лечение которых изучалось для сравнения их с другими больными, которые нуждаются в лечении. К косвенным критериям эффективности лечения относят положительные изменения какого-либо исследуемого показателя. К прямым - выздоровление, снижение летальности и осложнений, сокращение срока госпитализации, улучшение качества жизни.
Итак, в мировой практике "золотым стандартом" считаются рандомизированные контролируемые (проспективные) испытания с двойным или тройным "слепым" контролем. Материалы этих испытаний и проведенный на их основе метаанализ должны использоваться в медицинской практике в качестве источника наиболее достоверной информации. Организация, проведение и оценка результатов клинических исследований, выполненных на основе достижений доказательной медицины - сложный и дорогостоящий процесс, поэтому крайне важно использовать в широкой практике уже полученные данные.